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全身の筋肉が衰える国指定の難病「筋ジストロフィー」の治療薬として、感染症に効く既存の抗生物質が有効な可能性があることを山口大などの研究グループが発表した。治験の結果をまとめた論文が昨年１２月、英国の医学系学術誌に掲載された。（小林隼）

　研究グループは、筋ジストロフィーの一種で、成人の患者数が最も多い「筋強直性ジストロフィー」を対象に治験を行った。抗生物質の「エリスロマイシン」を半年間にわたり患者３０人に投与したところ、重篤な副作用を起こさずに症状を改善することがデータ的に示された。

　新薬の開発には一般的に十年単位の時間と数百億円の費用がかかる。研究グループは患者への早期の提供とコスト抑制を重視し、安全性が確認されている既存薬を転用する「ドラッグリポジショニング」と呼ばれる手法を選択した。

　筋強直性ジストロフィーは、筋肉の再生に関連する遺伝情報「メッセンジャーＲＮＡ（ｍＲＮＡ）」が変異し、たんぱく質が正常に生成されないことが原因とされる。現在は根本的な治療法が確立されておらず、研究グループは今後、最終段階の治験を実施して詳細な効果を調べる方針。

　今回の研究を主導した山口大大学院医学系研究科の中森雅之教授（臨床神経学）は、記者会見で「世界初の治療薬として患者の期待も大きい。国の薬事承認を含め、最短で２～３年で患者に届けたい」と意気込みを語った

A research group led by Yamaguchi University and others has announced that an existing antibiotic that is effective against infections may be effective as a treatment for muscular dystrophy, a government-designated intractable disease that causes muscle weakness throughout the body. A paper summarizing the results of the clinical trial was published in a British medical journal last December. (Hayato Kobayashi)

　The research group conducted a clinical trial for muscular ankylosing dystrophy, a type of muscular dystrophy with the largest number of adult patients. When the antibiotic erythromycin was administered to 30 patients over a six-month period, data showed that it improved symptoms without causing serious side effects.

　The development of new drugs generally takes decades and costs tens of billions of yen. The research group chose a method called "drug repositioning," in which an existing drug with a proven safety profile is converted to a new drug, in order to provide the drug to patients as soon as possible and control costs.

　Ankylosing muscular dystrophy is caused by a mutation of messenger RNA (mRNA), genetic information related to muscle regeneration, which prevents the normal production of protein. Currently, no fundamental treatment has been established, and the research group plans to conduct the final stage of clinical trials to investigate the detailed effects of the treatment.

　Masayuki Nakamori, professor of clinical neurology at Yamaguchi University Graduate School of Medicine, who led the research, said at a press conference, "As the world's first therapeutic drug, patients have high expectations. We hope to deliver the drug to patients in two to three years at the earliest, including approval by the national pharmaceutical affairs bodies.